FDA одобрили новую комбинацию для лечения острого миелолейкоза

FDA одобрили препарат Rydapt (midostaurin) для лечения взрослых пациентов с впервые выявленным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), у которых есть определенная генетическая мутация, называемая FLT3, в сочетании с химиотерапией. Препарат разрешен к применению в сопровождении диагностики LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, которая используется для определения мутации FLT3 у пациентов с ОМЛ.

ОМЛ - быстро прогрессирующий рак, который образуется в костном мозге и приводит к увеличению количества лейкоцитов в крови. The National Cancer Institute подсчитали, что примерно 19930 людей получат диагноз ОМЛ в 2016 году и 10430 по прогнозам умрут от этой болезни.

"Rydapt - первый препарат таргетной терапии для лечения пациентов с ОМЛ в сочетании с химиотерапией," сказал Richard Pazdur, доктор медицинских наук, исполняющий обязанности директора отделения гематологических и онкологических продуктов FDA's Center for Drug Evaluation and Research и директор FDA's Oncology Center of Excellence. "Способность обнаружения мутации гена с помощью диагностического теста означает, что врачи могут выявить конкретных пациентов, которые смогут получить пользу от этого лечения".

Rydapt является ингибитором киназы, которая работает путем блокирования некоторых ферментов, способствующих росту клеток. Если мутация FLT3 обнаружится в крови или образцах костного мозга с помощью LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, пациент сможет получить право на лечение Rydapt в сочетании с химиотерапией.

Безопасность и эффективность Rydapt для пациентов с ОМЛ были изучены в рандомизированном исследовании из 717 пациентов, которые ранее не лечились от ОМЛ. В этом исследовании пациенты, которые получили Rydapt в сочетании с химиотерапией, жили дольше, чем пациенты, которые получали только химиотерапию, хотя конкретная медиана выживаемости не может быть надежно оценена. Кроме того, пациенты, которые получили Rydapt в комбинации с химиотерапией в исследовании прожили дольше (медиана 8,2 месяцев) без определенных осложнений (неспособность достичь полной ремиссии в течение 60 дней от начала лечения, прогрессирование лейкоза или смерти), чем пациенты, которые получили только химиотерапию (в среднем три месяца).

Общие побочные эффекты Rydapt у пациентов с ОМЛ включают в себя низкие уровни белых кровяных клеток, лихорадку (фебрильная нейтропения), тошноту, воспаление слизистых оболочек (мукозит), рвоту, головную боль, пятна на коже из-за кровоизлияния (петехии), мышечно-скелетные боли, носовые кровотечения (носовое кровотечение), болезни, связанные с инфекцией, повышенный уровень сахара в крови (гипергликемия) и инфекции верхних дыхательных путей. Rydapt не следует использовать у пациентов с гиперчувствительностью к midostaurin или другим компонентам Rydapt. Женщинам, которые беременны или практикуют грудное вскармливание, не следует принимать Rydapt, потому что это может причинить вред развивающемуся плоду или новорожденному малышу. Пациенты, которые испытывают признаки или симптомы поражения легких (легочной токсичности) должны прекратить использовать Rydapt.

Rydapt также был утвержден для взрослых с некоторыми видами редких заболеваний крови (агрессивный системный мастоцитоз, системный мастоцитоз с сопутствующими гематологическими новообразованиями или тучноклеточный лейкоз). Общие побочные эффекты Rydapt у этих пациентов включают тошноту, рвоту, понос, припухлость (отек), мышечно-скелетные боли, боли в животе, усталость, инфекции верхних дыхательных путей, запор, лихорадку, головную боль и одышку.

FDA представили эту заявку к приоритетному рассмотрению, быстрому прохождению (при признаках мастоцитоза), а также статусу прорывной терапии (при признаках ОМЛ).

FDA  представили к утверждению Rydapt производителя  Novartis Pharmaceuticals Corporation. FDA представили к утверждению LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay производителя Invivoscribe Technologies Inc.

Оригинал статьи: http://www.medicalnewstoday.com/releases/317240.php